Denne saken sto i Finansavisen 22. august 2019

- I tillegg til å forhindre lidelse og død hos barna er det kommersielle potensialet stort i den medisinske behandlingen vi har utviklet. Vår og uavhengige fagmiljøers vurdering er at bedriften har laget en blockbuster-kandidat, selv om vi snakker om en sjelden sykdom, sier Karl-Johan Jakola (65), styreleder i Prophylix.

Blockbuster drugs er en betegnelse på usedvanlige populære legemidler som omsetter for 1 milliard dollar i året.

Startet med 10.000 kroner

Gründeren heter Bjørn Skogen (68) og er professor ved Universitetet i Tromsø. Sammen med et forskerteam i Tromsø har han siden 1995 jobbet med å utvikle en måte å behandle en spesiell livstruende blødersykdom hos nyfødte på.

Arbeidet har kostet rundt 110 millioner, hvorav 55 millioner kroner er kommet fra private og halvoffentlige investorer, 43 millioner kroner fra EU og 7 millioner kroner fra offentlig finansiering i Norge.

Resultatet heter NAITgam, som er et antistoff som kan brukes til å forebygge sykdommen, som til daglig kalles FNAIT. Det står for

Fetal and Neonatal AlloImmune Thrombocytopenia.

Behandlingen er ikke testet på mennesker, men resultatene fra forsøk på mus er så lovende at de har vekket internasjonal oppsikt.

- Starten til Prophylix kom i 2006 da jeg fikk tildelt førsteprisen på 10.000 kroner under Forskningsdagene i Tromsø, sier Skogen.

Den prisen fikk Skogen etter å ha lansert forretningsideen på basis av patenter og et nasjonalt blodplateprosjekt der de undersøkte blodprøver fra rundt 100.000 gravide kvinner for å forstå sykdomstilstanden bedre.

Kjøpes av amerikanere

Nå er det klart at rettighetene til produktene, behandlingen og det såkalte diagnostikk-konseptet selges til det amerikanske legemiddelselskapet Rallybio, som har spesialisert seg på å utvikle nye orphan drugs. Orphan drugs brukes til å behandle sjeldne sykdommer, som i sin tur kalles orphan diseases.

- Beløpet kan vi ikke si, men vi kan slå fast at dette er Norges største såkorntransaksjon i hvert fall i år, om ikke noengang, sier Jakola.

Rallybio holder til i Connecticut, og kunngjorde i april 2018 at de hadde hentet 37 millioner dollar, eller rundt 290 millioner kroner fra tre amerikanske venturefond.

- Vi tror at NAITgam kan gjøre det mulig å utrydde forekomsten av FNAIT og dermed redde spedbarn fra de svært skadelige og potensielt dødelige følgene som er forbundet med sykdommen, uttaler Martin Mackay, styreleder og daglig leder i Rallybio i en melding.

I USA, Canada og Europa dør rundt 500 barn av sykdommen årlig. I tillegg blir det født rundt 1.000 personer årlig med tildels alvorlige handikap som kan leve lenge.

- Det er ingen adekvat behandling av sykdommen i dag, understreker Skogen.

Flere milliard-avtaler

Partene er blitt enige om at Prophylix får tre typer betaling for rettighetene: Først en ikke nærmere angitt betaling nå, så nye betalinger når og hvis medikamentene når avtalte milepæler, og deretter royalties fra salget.

- Royalty-inntektene varierer med omsetningen, og ligger i området opp til lavt tosifret prosentsats, sier Jakola.

Transaksjoner i dette segmentet ligger vanligvis i milliardskalaen.

I juli 2018 betalte det svenske selskapet Sobi 430 millioner kroner til sveitsiske Novimmune for rettighetene til en medisin mot en sjelden blodsykdom. De påfølgende åtte årene skulle sveitserne får ytterligere 3,4 milliarder kroner.

Sucampo Pharmaceuticals kjøpte Vtesse for 200 millioner dollar i 2015. Vtesse hadde utviklet behandling for cellesykdommen Niemann-Pick type C.

Siden Jakola fastslår at Prophylix har laget en blockbusterkandidat, er det naturlig å tenke seg at bedriften kan få milliardbeløp på konto de kommende årene, forutsatt at milepælene blir innfridd og salgsprognosene blir nådd.

Upfront og milepæl-betalingen kan muligens ligge i området rundt 400-500 millioner kroner.

Et optimistisk anslag på verdien i transaksjonen kan være opp mot 2-3 milliarder kroner.

Rykk frem i køen-kort

NAITgam har mottatt Orphan Drug Designation for behandling av FNAIT fra U.S. Food and Drug Administration (FDA) og fra EMA, som er det europeiske motstykket.

I USA ligger også medisinen an til å få en såkalt Priority Review Voucher.

Den som eier en slik kupong kan få hurtigbehandling hos FDA neste gang de ønsker godkjenning av en ny medisin. Denne tillatelsen til hurtigbehandling kan også selges til andre legemiddelutviklere.

- I USA er disse voucherne omsettelige, og det ligger store verdier bare her, sier Jakola.

Voucherne som er omsatt de to siste årene er blitt solgt for mellom 70-130 millioner dollar.